阅读下面的资料，完成下列问题。1990年9月，美国对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女童，实施了基因治疗。复合型免疫缺陷症是一种遗传疾病。女童由于腺苷酸脱氨酶基因缺

Question

阅读下面的资料，完成下列问题。

1990年9月，美国对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女童，实施了基因治疗。复合型免疫缺陷症是一种遗传疾病。女童由于腺苷酸脱氨酶基因缺失，造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶；而腺苷酸脱氨酶是人体免疫系统发挥正常功能作用所必需的，因此，女童不能抵抗病原微生物的威胁。1990年9月，这名女童接受了基因治疗，研究人员将腺苷酸脱氨酶基因转入取自患者的淋巴细胞中，使淋巴细胞能够产生腺苷酸脱氨酶，然后，再将这种淋巴细胞转入患者体内。半年后，在血液中检测出了被改造的淋巴细胞，发现女童体内产生的腺苷酸脱氨酶越来越多，产生抗体的能力显著改善。

（1）请运用所学遗传学原理，预测该女童腺苷酸脱氨酶基因缺失的可能原因          、            。

（2）基因治疗是把健康的外源基因导入                 。

A.患者的所有细胞

B.某些功能细胞

C.患者的DNA分子中

D.以上均不正确

（3）研究人员将腺苷酸脱氨酶基因转入淋巴细胞而不是其他细胞的原因可能是 　          。

（4）请用基因工程方法简要写出该女童基因治疗的步骤，并写出两种鉴定是否治疗成功的方法。

Answer 1

（1）基因突变　染色体变异（或染色体结构变异、染色体数目变异，答基因重组不对）　（2）B　（3）腺苷酸脱氨酶是人体免疫系统发挥正常功能所必需的，而淋巴细胞才能产生抗体等免疫物质　（4）获取腺苷酸脱氨酶基因腺苷酸脱氨酶基因表达载体的构建将重组DNA分子导入淋巴细胞腺苷酸脱氨酶基因的检测和鉴定。目的基因的鉴定方法：①鉴定女童体内产生的腺苷酸脱氨酶是否越来越多；②鉴定女童产生抗体的能力是否明显改善，免疫能力是否明显提高。 解析: 该题培养我们从材料中获取知识的能力。同时与遗传、变异知识相联系，灵活地考查了基因在细胞内选择性表达的知识和基因工程的操作步骤。