人类的遗传性疾病是很难用一般药物进行治疗的，基因工程的兴起迎来了基因治疗的曙光．基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或

Question

人类的遗传性疾病是很难用一般药物进行治疗的，基因工程的兴起迎来了基因治疗的曙光．基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的生物医学高新技术．基因治疗的基本程序如图所示，请分析回答问题：
（1）确认遗传性疾病的方法除了用基因芯片检测、生化分析等现代生物技术外，还可以通过___方法来确定．
（2）治疗性基因的获得除了用限制酶从正常人的基因组中分离出来外，还可以通过人工方法获取，请你写出一种人工方法的途径___；为提高治疗性基因的数量，可以采取___技术．
（3）靶细胞的选择也是非常重要的，你认为靶细胞一般应该有___特点．
（4）目前基因转移的方法是___；在转导细胞的选择鉴定中，除了用基因探针来检测DNA、mRNA外，还需要检测___；当检测出细胞中已经具有目的基因，需要通过___技术来增加细胞数量，然后再回输到病人体内．在上述培养基中通常需加入一种天然成分___．

Answer 1

（1）确认遗传性疾病的方法除了用基因芯片检测、生化分析等现代生物技术外，还可以通过家族系谱图（系谱调查法）方法来确定．
（2）治疗性基因的获得除了用限制酶从正常人的基因组中分离出来外，还可以通过人工方法获取，如从正常人的体细胞中获取目的基因的mRNA，经反转录获取目的基因．或利用蛋白质工程获取目的基因，基本途径是：预期蛋白质功能→设计预期蛋白质结构→推测氨基酸序列→找到对应的脱氧核苷酸序列．为提高治疗性基因的数量，可以采取PCR技术扩增目的基因．
（3）把目的基因导入靶细胞，在体外完成基因的转移，然后筛选成功转移的细胞，需要将细胞扩增培养再输回患者体内，故作为靶细胞必须有分裂能力．
（4）将目的基因导入动物细胞一般用显微注射法，在转导细胞的选择鉴定中，除了用基因探针来检测DNA、mRNA外，还需要检测目的基因的表达产物（蛋白质），用动物细胞培养技术来增加细胞数量，然后再回输到病人体内．在上述培养基中通常需加入一种天然成分动物血清．
故答案为：
（1）家族系谱图（系谱调查法）
（2）蛋白质工程法（或反转录法）等  PCR
（3）能分裂 
（4）显微注射  目的基因的表达产物（蛋白质） 动物细胞培养 动物血清