如图所示为人体正常红细胞和镰刀型细胞贫血症患者血红蛋白基因的部分区域及镰刀型细胞贫血症的基因治疗过程，请回答以下问题．（1）根据图正常人与患者血红蛋白基因碱基序列比较，

Question

如图所示为人体正常红细胞和镰刀型细胞贫血症患者血红蛋白基因的部分区域及镰刀型细胞贫血症的基因治疗过程，请回答以下问题．

（1）根据图正常人与患者血红蛋白基因碱基序列比较，可知镰刀型细胞贫血症是由于___造成的．
（2）已知限制酶E识别序列为CCGG，若用限制酶E分别完全切割正常人和患者的血红蛋白基因部分区域（图1），那么正常人的会被切成___个片段；如果某人的血红蛋白基因部分区域经限制酶E完全切割后，共出现170、220、290和460碱基对的四种片段，那么该人的基因型是___（以P⁺表示正常基因，P^-表示异常基因）．
（3）根据图2基因治疗过程写出以下结构或细胞的名称：
A．___；C．动物病毒； D．___细胞
（4）该方法属于___（填“体内”或“体外”）基因治疗，其特点是___．

Answer 1

（1）根据图正常人与患者血红蛋白基因碱基序列比较，发生了碱基对的替换，因此镰刀型细胞贫血症是由于基因突变造成的．
（2）正常人的血红蛋白基因的部分区域有两个限制酶E识别位点，切割后会被切成3个片段；经限制酶E完全切割后该正常基因会出现170、220、290三种片段，完全切割异常基因会出现220、460两种片段，因此若含有四种片段，那么该人的基因型是P⁺ P^-．
（3）A是合成血红蛋白的正常基因，B是动物病毒的DNA，C是动物病毒，D是造血干细胞．
（4）体外基因治疗是指先从病人体内获得某种细胞进行培养，然后再体外完成转移，再筛选成功转移的细胞增植培养，最后重新输入患者体内．因此图中方法属于体外基因治疗，其特点是操作复杂但效果较为可靠．
故答案为：
（1）基因突变  
（2）3  P⁺ P^-
（3）合成血红蛋白的正常基因（目的基因）　造血干细胞   
（4）体外　操作复杂但效果较为可靠